在2024年10月23日至27日，美国肾脏病学会（ASN）在肾脏周（KidneyWeek）上，专注于肾脏疾病基因治疗的公司Purespring Therapeutics展示了其AAV基因疗法PS-002的临床前数据。研究结果表明，该疗法能有效靶向肾脏足细胞，显著减轻了小鼠和猪模型中IgA肾病的症状，降低了炎症，并减少了肾脏纤维化的发生，且在治疗过程中未见任何副作用。

IgA肾病（IgAN）是一种自身免疫性肾脏疾病，此病因免疫球蛋白A（IgA）在肾脏内聚积而导致的肾脏炎症和损伤。该病主要影响年轻人，约三分之一的患者在五年内会面临肾功能衰竭，可能需要透析或肾脏移植。当前治疗IgA肾病的手段主要包括使用糖皮质激素和免疫抑制剂、ACEI和ARBs、饮食调节和补充鱼油等，这些方法主要是控制症状和延缓疾病进展，尚未找到根治的办法。

PS-002专注于靶向足细胞，这是一种在维持肾小球滤过屏障中发挥关键作用的特殊肾脏细胞。该治疗通过腺病毒相关病毒（AAV）向足细胞递送一个编码调节蛋白的基因，这个蛋白对足细胞中补体蛋白的水平进行调控。补体系统是先天免疫的一部分，但其功能异常可能导致包括肾脏疾病在内的多种病症。在IgAN的小鼠模型中，接受PS-002治疗的小鼠表现出较低的补体沉积水平，减少了尿液中的蛋白质含量，且肾脏形态较为健康。

三只接受PS-002治疗的哥廷根迷你猪显示，在给药后长达56天内其肾脏中治疗基因的表达稳定，同时没有发生与治疗相关的副作用。Purespring的首席科学家Ambra Cappelletto表示：“我们的数据表明，靶向足细胞以调节补体激活是一种有效的治疗策略，PS-002的临床前数据为IgA肾病的首个基因疗法奠定了基础。”

Purespring近期成功进行了8000万英镑（约合10.5亿美元）的B轮融资，正在积极准备启动PS-002的I/II期临床试验。基因治疗正逐步改变慢性疾病的治疗领域，而PS-002则处于这一创新发展的前沿，有潜力改进IgA肾病及其他肾脏疾病的治疗现状。

随着对基因治疗在肾病领域应用前景的持续探索，未来有望为患者带来更优秀的治疗效果和更高的生活质量。然而，值得注意的是，基因治疗仍处于进展阶段，需要更多的研究和临床试验来验证其安全性和有效性。

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